CRISPR筛选通过高通量、系统性敲除或激活基因组中特定基因,结合表型分析(如细胞存活、药物响应、免疫逃逸等),可精准识别疾病相关关键基因及其功能网络。该技术突破了传统单基因研究的局限性,能在全基因组范围内揭示基因间相互作用、信号通路调控节点及潜在治疗靶点。结合单细胞测序、空间转录组等技术,可进一步解析靶基因在特定细胞亚群或微环境中的动态调控机制,为疾病异质性研究提供多维数据支持。此外,基于CRISPR的功能获得性(CRISPRa)或功能缺失性(CRISPRko)筛选,可系统性探索基因功能冗余性和合成致死效应,加速药物开发与联合治疗策略设计。